Mejora del tratamiento para la leucemia de células pilosas
13 de enero de 2023
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por Melissa Rohman, Universidad Northwestern
Los pacientes con leucemia de células pilosas refractaria o en recaída que fueron tratados con vemurafenib experimentaron una respuesta excelente y una supervivencia libre de recaídas, según un ensayo clínico reciente publicado en Blood.
Los resultados sugieren que vemurafenib es una opción de tratamiento eficaz de segunda línea para estos pacientes.
"Este hallazgo es importante porque representa un tratamiento dirigido y relativamente no tóxico y no quimioterapéutico", dijo el Dr. Martin S. Tallman, profesor de Medicina en la División de Hematología y Oncología, director de Tutoría Docente y Desarrollo Profesional en el Robert H. Lurie. Centro Integral del Cáncer de la Universidad Northwestern y coautor del estudio.
La leucemia de células pilosas (HCL), un tipo poco común de leucemia, se manifiesta cuando la médula ósea produce demasiados linfocitos, un tipo de glóbulo blanco. La enfermedad generalmente se diagnostica en adultos mayores de 50 años y puede tratarse con el fármaco de quimioterapia Cladribina con o sin el anticuerpo monoclonal anti-CD20 Rituximab. Desafortunadamente, entre el 30 y el 40 por ciento de los pacientes seguirán recayendo.
En el caso de HCL recidivante o refractaria, a los pacientes se les prescribe vemurafenib, un fármaco inhibidor de pequeño peso molecular. El fármaco, que puede administrarse por vía oral, bloquea BRAF V600E, una mutación genética clave en las células HCL que promueve la supervivencia de las células cancerosas.
Ensayos clínicos anteriores han demostrado que los pacientes con HCL en recaída o refractaria demuestran una respuesta inicial alta al fármaco, pero se desconocen los resultados a largo plazo.
En el ensayo clínico actual, los investigadores midieron los resultados de los pacientes de 36 personas con HCL en recaída o refractaria que fueron tratados con vemurafenib en sitios de estudio ubicados en los EE. UU., incluidos los hospitales de Northwestern Medicine.
De estos pacientes, los investigadores encontraron que el 33 por ciento tuvo una respuesta completa al fármaco y el 53 por ciento de los pacientes tuvo una respuesta parcial.
Una evaluación de seguimiento de 40 meses reveló que el 68 por ciento de los pacientes experimentaron una recaída, con una tasa promedio de supervivencia libre de recaída de 19 meses. De los 21 pacientes que recayeron, 14 fueron tratados nuevamente con vemurafenib y de estos pacientes, el 86 por ciento logró que sus niveles de glóbulos blancos volvieran a la normalidad.
En general, la supervivencia de los pacientes fue del 82 por ciento a los cuatro años, con una tasa de supervivencia significativamente más corta en los pacientes que recayeron dentro del año posterior al tratamiento inicial. Además, aumentar la dosis del fármaco o ampliar la duración del tratamiento no mejoró la respuesta general al tratamiento.
Los investigadores observaron que la duración de la remisión fue más corta con cada recaída posterior y sugieren que la combinación de vemurafenib con anticuerpos monoclonales puede acortar la duración del tratamiento y prolongar la remisión.
Los hallazgos sugieren que la monoterapia con vemurafenib puede lograr altas tasas de respuesta en pacientes con HCL en recaída o refractaria con efectos secundarios aceptables, según Tallman.
"Un ensayo aleatorio que compare el estándar de atención actual para pacientes no tratados con Cladribina más Rituximab versus Vemurafenib más Rituximab sería el siguiente paso lógico. Puede surgir un nuevo estándar de atención", afirmó Tallman.
Más información: Shivani Handa et al, Resultados a largo plazo en pacientes con leucemia de células pilosas en recaída o refractaria tratados con vemurafenib en monoterapia, Blood (2022). DOI: 10.1182/sangre.2022016183
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